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隨著人口老齡化趨勢加劇以及人們生活方式的變化，心血管疾病、糖尿病、帕金森病等難治性疾病患者不斷增多。干細胞作為一種可以自我更新和多向分化的細胞，具有修復(fù)組織功能和再生器官的能力，被稱為“種子”細胞。以干細胞為核心的再生醫(yī)學，為難治性疾病提供了新的治療策略。

中山大學中山醫(yī)學院教授項鵬團隊經(jīng)過多年攻關(guān)，發(fā)現(xiàn)了適合不同組織損傷修復(fù)的間充質(zhì)干細胞功能亞群，提出了靶向病損組織的間充質(zhì)干細胞精準治療新策略，為推動其臨床轉(zhuǎn)化提供了重要科學依據(jù)。在全省科技創(chuàng)新大會上，項鵬牽頭完成的項目“間充質(zhì)干細胞功能特性、治療機理與臨床轉(zhuǎn)化的系列研究”獲2021年度廣東省自然科學獎一等獎。

建立靶向病損組織的精準治療策略

間充質(zhì)干細胞是一種多能干細胞，來源廣泛，易于分離擴增，在細胞替代治療和組織損傷修復(fù)中具有廣闊應(yīng)用前景。

項鵬介紹，目前開展的國際注冊間充質(zhì)干細胞臨床試驗超過1400項，但研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細胞治療存在療效不穩(wěn)定、治療時機不明確等缺陷。“不同組織來源的間充質(zhì)干細胞存在功能特性的差異，如何篩選適合不同疾病治療的間充質(zhì)干細胞功能亞群，是提高療效的重要因素。”他進一步解釋，間充質(zhì)干細胞臨床適應(yīng)癥廣泛，要弄清楚間充質(zhì)干細胞治療不同疾病的細胞與分子機制，才能“對癥下藥”。

歷經(jīng)10多年探索，項鵬團隊首次證實巢蛋白是成體組織間充質(zhì)干細胞的特異性標志，揭示了不同組織間充質(zhì)干細胞的功能異質(zhì)性，為發(fā)現(xiàn)具有獨特治療效果的間充質(zhì)干細胞功能亞群提供了科學依據(jù)。

團隊還系統(tǒng)闡述了間充質(zhì)干細胞參與損傷修復(fù)的分化、旁分泌與免疫調(diào)節(jié)機制，首次提出并證實間充質(zhì)干細胞精準靶向治療的理念，建立起靶向病損組織的精準治療策略。此外，團隊率先開展間充質(zhì)干細胞治療移植排斥相關(guān)疾病的臨床研究，證明了治療的安全性與有效性。

“不能脫離轉(zhuǎn)化應(yīng)用搞基礎(chǔ)研究”

“干細胞伴隨一個人從出生、成長、衰老再到死亡的全過程。”項鵬說，以干細胞為核心的再生醫(yī)學，有望成為繼藥物治療、手術(shù)治療之后的第三種治療方式，用于攻克重大難治性疾病。

這些年來，項鵬帶領(lǐng)團隊成立干細胞與再生醫(yī)學創(chuàng)新平臺，建立多個研發(fā)基地，推動干細胞的基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究。他介紹，中大承擔的干細胞相關(guān)國家自然科學基金項目數(shù)量國內(nèi)排名第二，干細胞臨床研究備案機構(gòu)與備案項目均居國內(nèi)第一，研究成果發(fā)表在《Nature》《CellStemCell》等國際權(quán)威雜志，科研成果成功轉(zhuǎn)化為獲批上市的產(chǎn)品。

作為干細胞研究領(lǐng)域?qū)＜遥楖i牽頭制定國內(nèi)首個《人間充質(zhì)干細胞》團體標準，研發(fā)國內(nèi)首個異體人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液，獲國家藥品監(jiān)督管理局藥物臨床試驗批準。

“基礎(chǔ)研究‘十年磨一劍’，離不開持續(xù)性的政策支持以及穩(wěn)定的科研隊伍，要讓人才引得來、留得住、發(fā)展好。”項鵬說，還要搭建從基礎(chǔ)研究到轉(zhuǎn)化應(yīng)用的暢通渠道。

項鵬認為，基礎(chǔ)研究不只是“發(fā)文章”，脫離轉(zhuǎn)化應(yīng)用搞基礎(chǔ)研究，注定是“空中樓閣”。“把基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用緊密聯(lián)系在一起，廣東有很好的基礎(chǔ)，接下來，可以引導(dǎo)企業(yè)加大對原始創(chuàng)新的投入，進一步打通創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈。”